Banbrytande ö-cellsbehandling kan innebära paradigmskifte för patienter med typ 1-diabetes

– Detta är ett bevis på att insulinproducerande celler kan transplanteras till patienter med typ 1-diabetes och fås att överleva utan samtidigt behov av immundämpande läkemedel via en specifik teknik för genmodifiering.

Vår förhoppning är att tekniken framöver helt ska förändra typ 1-diabetes från en kronisk sjukdom till en botbar sjukdom, säger Per-Ola Carlsson, studerande huvudprövare, överläkare och professor vid sektionen för endokrinologi och diabetologi vid Akademiska sjukhuset.

I den forskarinitierade studien, finansierad av Leona M. och Harry B. Helmsley Foundation, har man utvärderat om genmodifierade insulinproducerande celler från Langerhanska öar i bukspottkörteln kan transplanteras på ett säkert sätt och bidra till att återställa insulinproduktionen hos personer med typ 1-diabetes utan behov av samtidigt behandling med immundämpande läkemedel. 

Den cellprodukt som använts har framställts vid Oslo universitetssjukhus medan transplantationen gjorts vid Akademiska sjukhuset.

Nu har resultaten av uppföljningsdata från 14 månader i studier publicerats i den ledande medicintidskriften The New England Journal of Medicine.

Vid ö-cellstransplantation, som all organ- och celltransplantation, där vävnad kommer från en annan individ, har det hitintills krävts undertryckande av mottagarens immunsystem för att skydda immunavstötning av de transplanterade cellerna.

De insulinproducerande cellerna som använts i den aktuella studien är genetiskt modifierade för att undvika upptäckt av immunförsvaret och därmed skyddas från såväl avstötning som autoimmunt angrepp.

– Eftersom detta är en först-i-människa studie, som i första hand fokuserar på säkerhet, har endast en mindre mängd insulinproducerande celler transplanterats till denna första patient. I en uppföljande kommande studie, med stamcellframtagna insulinproducerande celler, hoppas vi dock få möjlighet att öka cellmängden och komma upp i botande doser, avrundar Per-Ola Carlsson.

FAKTA: Ö-cellsbehandling vid typ 1-diabetes

• Vid typ 1-diabetes angriper och förstör den drabbade individens immunsystem (autoimmunitet) de så kallade betacellerna som producerar insulin.
• Behandling av sjukdomen har gått framåt kraftigt de senaste åren med exempelvis insulinpumpar vars insulintillförsel styrs av vävnadssockerhalten.
• För personer med svår typ 1-diagnos och oförutsägbara, kraftiga variationer av blodsockret finns sedan 20 år och etablerad behandling av så kallad Langerhanska öar som innehåller insulinproducerande celler.
• Ö-cellsbehandlingen innebär att Langerhanska öar isoleras från en avliden donatorsk bukspottkörtel och transplanteras till en patient med målet att uppnå normal blodsockerkontroll och insulinoberoende. Samtidigt med transplantationen behöver patienten immunsuppression.

Sedan starten 2001 har drygt 170 ö-transplantationer genomförts på Akademiska sjukhuset fördelat på cirka 60 patienter. 

Källa:  Akademiska sjukhuset.