den 20 juli 2026
Ny behandling mot lungfibros får EU-godkännande: JASCAYD (nerandomilast) godkänns för behandling av IPF och PPF
JASCAYD (nerandomilast) är den första orala, selektiva PDE4B-hämmaren som godkänts inom EU. Läkemedlet introducerar en ny verkningsmekanism med både antifibrotiska och immunmodulerande effekter. Fas III-programmet FIBRONEER visade att nerandomilast effektivt bromsar försämringen av lungfunktionen hos vuxna med idiopatisk lungfibros (IPF) och progressiv lungfibros (PPF) – två livshotande och fortskridande lungsjukdomar. Nerandomilast uppvisade en gynnsam säkerhets- och tolerabilitetsprofil i de kliniska studierna, med behandlingsavbrott vid monoterapi på nivåer jämförbara med placebo.
Boehringer Ingelheim meddelar att EU-kommissionen (Europeiska kommissionen) i fredags har beviljat marknadsgodkännande för JASCAYD (nerandomilast) vid behandling av vuxna med idiopatisk lungfibros (IPF) och vuxna med progressiv lungfibros (PPF).
Godkännandet innebär att den första nya behandlingen för IPF på mer än ett decennium och för PPF på över fem år blir tillgänglig inom EU. Som den första orala, selektiva PDE4-hämmaren i sin klass riktar sig nerandomilast mot ett betydande medicinskt behov genom att bromsa sjukdomsprogressionen samtidigt som behandlingen är väl tolererad.
- Med JASCAYD får läkare i hela EU tillgång till ett efterlängtat nytt behandlingsalternativ för personer som lever med IPF och PPF. Behandlingen är effektiv, har en välkarakteriserad säkerhetsprofil och kan bidra till långsiktig behandlingsföljsamhet, säger Shashank Deshpande, styrelseordförande och chef för Human Pharma vid Boehringer Ingelheim.
” Det här är en viktig milstolpe, men också en påminnelse om att lungorna inte kan vänta. Tidigare upptäckt och diagnos av lungfibros är avgörande eftersom varje ögonblick räknas för personer som lever med en fortskridande sjukdom.
Thomas Andersson, ordförande i Riksföreningen för Lungfibros säger: - Att leva med lungfibros är en kamp med många utmaningar och som oftast innebär en lång väg till diagnos . Detta understryker vikten av att personen med misstänkt eller konstaterad lungfibros bör få en snabb utredning och tillgång till den vård och det stöd som behövs.
Europeiska kommissionens godkännande följer det positiva utlåtandet från CHMP som erhölls i maj och baseras på resultaten från fas III-programmet FIBRONEER, det största kliniska studieprogrammet som hittills genomförts inom IPF och PPF.
I både FIBRONEER-IPF och FIBRONEER-ILD uppnåddes det primära effektmåttet: nerandomilast bromsade försämringen av lungfunktionen, mätt som absolut förändring i forcerad vitalkapacitet (FVC)* från baslinjen till vecka 52 jämfört med placebo.
Även om det sekundära effektmåttet inte uppnåddes i någon av studierna,** observerades en numerisk minskning av mortaliteten i båda studierna, med nominell statistisk signifikans i FIBRONEER-ILD. Nerandomilast uppvisade en gynnsam säkerhets- och tolerabilitetsprofil utan krav på monitorering av leverfunktion via blodprov. Vid monoterapi var andelen behandlingsavbrott jämförbar med placebo.
*FVC är ett mått på lungfunktion och mäts i milliliter (mL).**Det viktiga sekundära effektmåttet var tiden till första akuta exacerbation av IPF/ILD, första sjukhusinläggning av respiratorisk orsak eller död under studiens gång.
IPF och PPF drabbar fler än 500 000 människor i Europa och orsakar irreversibel ärrbildning i lungorna som kraftigt begränsar andningsförmågan. Trots att sjukdomarna är livshotande och att ungefär hälften av dem som får diagnosen avlider inom fem år.
En prognos som är sämre än vid många cancerformer – väljer många att skjuta upp eller avbryta befintliga behandlingar på grund av biverkningar som illamående, solkänslighet och diarré. Vid IPF avbryter ungefär hälften av dem som avslutar behandlingen detta inom sex månader.
- Det finns fortfarande ett stort medicinskt behov när det gäller behandling av lungfibros och att kunna erbjuda patienter ytterligare ett behandlingsalternativ är välkommet. Resultaten från FIBRONEER-programmet visade dessutom att behandlingen generellt tolererades väl, vilket är en viktig faktor för dessa patienter som ofta behöver långtidsbehandling, säger Emil Ekbom, specialistläkare och doktorand vid Akademiska sjukhuset i Uppsala och en av prövarna i FIBRONEER-studien.
Om IPF och PPF
Idiopatisk lungfibros (IPF) och progressiv lungfibros (PPF) är båda sjukdomstillstånd som kännetecknas av en irreversibel ansamling av ärrvävnad i lungorna, vilket påverkar lungornas förmåga att ta upp och överföra syre till blodbanan.
När lungfunktion väl har gått förlorad är förlusten permanent. Tecken och symtom vid IPF och PPF omfattar ihållande torrhosta, andfåddhet, trötthet samt trumpinnefingrar och trumpinnetår (förstoring och avrundning av fingertoppar och tåspetsar).
Vid IPF är den bakomliggande orsaken till lungfibros okänd. Sjukdomen drabbar främst personer över 50 års ålder och är vanligare hos män än hos kvinnor.
Vid PPF kan ärrbildningen i lungorna vara kopplad till en underliggande sjukdom (till exempel reumatoid artrit eller systemisk skleros), uppstå till följd av exponering för inhalerade ämnen (till exempel asbest eller mögel) eller ha okänd orsak (idiopatisk) och förvärras trots behandling av grundsjukdomen.
Tillsammans kan IPF och PPF drabba upp till 9,2 miljoner människor globalt. Ungefär hälften av personer med IPF eller PPF avlider inom fem år efter diagnos, en högre dödlighet än vid många cancerformer.
Om nerandomilast
JASCAYD (nerandomilast) är en oral, selektiv PDE4B-hämmare som tas två gånger dagligen och har antifibrotiska och immunmodulerande effekter. Läkemedlet är godkänt i USA, Kina, Förenade Arabemiraten, Japan, Thailand, Storbritannien, Brasilien och Europeiska unionen för behandling av vuxna med IPF och för behandling av vuxna med PPF.
Regulatoriska ansökningar för nerandomilast vid IPF och PPF granskas även i andra länder, och ytterligare godkännanden förväntas under 2026.
Boehringer Ingelheim undersöker även potentialen för nerandomilast vid två reumatiska sjukdomar: systemisk skleros (SSc) och myosit (IIM).
Källa: Boehringer Ingelheim AB.
Annonser
