den 11 juni 2026
Ny internationell studie: Kan demens botas med genterapi?
En banbrytande ny typ av avancerade genterapi prövas nu på Skånes universitetssjukhus. Metoden innebär att friska gener sprutas direkt in i ett specifikt område i hjärnan för att behandla en ovanlig demenssjukdom. Ingreppet är en del av en internationell studie och kan på sikt få betydelse även för andra neurologiska sjukdomar.
De 18 patienter som deltar i studien lider av en sällsynt form av pannlobsdemens som påverkar både personlighet och minne. Operationerna utförs på fem neurokirurgiska centrum i Europa och USA. Från Sverige deltar neurokirurgin på Skånes universitetssjukhus.
– Vi är stolta över att ha blivit utvalda att delta i studien. Det är ett bevis på att vi fortsätter att ligga i framkant när det gäller banbrytande behandlingar med terapiläkemedel inom neurokirurgi, säger Hjálmar Bjartmarz, neurokirurg på Skånes sjukhus, forskare vid Lunds universitet, och den som genomförts den första operationen på Skånes universitetssjukhus i slutet av maj.
Avancerade terapiläkemedel
Operationen utförs med avancerad teknik inne i en magnetkamera eftersom ingreppet kräver att nya, friska genereras med hög precision förs i patientens hjärna. Generna är syntetiska framställda och ett exempel på dagens avancerade terapiläkemedel.
– Det är fantastiskt spännande. I 30 år har vi drömt om att reparera skadade hjärnor med genterapi – nu är vi här, säger Håkan Widner, överläkare på Skånes universitetssjukhus, professor vid Lunds universitet och ansvarig för den svenska delen av studierna.
Syntetiska gener
Pannlobsdemens kan utvecklas när nervceller i pannan och tinningarna gradvis förstörs. Jag studerar behandlas patienter med en sällsynt genetisk variant av pannlobsdemens som orsakas av en brist på proteinet progranulin.
För att få kroppen att börja producera mer av proteinet används för första gången och ny typ av genterapi där friska genereras direkt i hjärnan. Fram till driften hanteras genprodukten av ATMP-centrum på Skånes universitetssjukhus som utvecklar avancerade terapiläkemedel. Vid tillverkningen placeras generna i modifierade virusartiklar som rensas från virusgener. I stället fyller partiklarna med friska progranulingener – samma teknik som används vid framställning av modernt vaccin – som sedan förs i ett specifikt område i hjärnan.
Behandlingen utförs vid ett tillfälle. Förhoppningen är att patienterna ska bli helt återställda eller få tillbaka flera funktioner som krävs för att progranulin ska börja bildas. Effekterna syns efter cirka sex månader då proteinet är färdigbildat.
Förbättrad livskvalitet
Den kliniska prövningen är en fas 1-studie och ska bland annat undersöka om metoden är säker och pröva fyra olika doser. Kommande större studier ska undersöka vilken effekt genterapin har på sjukdomsförloppet.
Operationen är komplicerad och tar omkring tio timmar, kräver omfattande planering och stort lagarbete. Med samma metod hoppas forskarna kunna behandla även andra neurologiska sjukdomar som Parkinsons och Huntingtons sjukdom.
– Ingreppet gick som planerat och patienten mår bra. Det är en innovativ och lovande teknik som vi hoppas kan förbättra livskvaliteten för många, säger Hjálmar Bjartmarz.
Fakta om studien:
– Patienterna som ingår i studien har pannlobsdemens med progranulinmutation, en väldigt sällsynt variant av pannlobsdemens, som i sig är en ovanlig demenssjukdom
– Studien leds av det brittiska läkemedelsbolaget AviadoBio som utvecklar olika typer av genterapier.
Källa: Skånes universitetssjukhus .
Annonser
