den 23 maj 2025
Slutgiltiga resultat från internationella fas 3-studier visar: Nerandomilast bromsade försämringen av lungfunktionen vid IPF och PPF – och antalet behandlingsavbrott var likvärdiga med placebo
Nerandomilast uppnådde det primära effektmåttet i båda fas 3-studierna, FIBRONEER™ IPF och FIBRONEER™-ILD, där svenska patienter deltagit, genom att signifikant minska försämringen av forcerad vitalkapacitet (FVC) [mL] i absolut förändring från baslinjen vid vecka 52, jämfört med placebo. Nerandomilasts säkerhets- och tolerabilitetsprofil var konsekvent i båda studierna, med en liknande andel permanenta behandlingsavbrott som för placebo.
Nerandomilastdoserna i de båda studierna visade inte någon statistisk signifikant effekt på det sammansatta sekundära effektmåttet (tid till första akuta exacerbation, första sjukhusinläggning på grund av respiratorisk orsak eller dödsfall). I FIBRONEER™-ILD-studien inträffade dödsfall i numerärt färre fall bland patienter som behandlades med nerandomilast jämfört med placebo.
Ansökningar om godkännande för nerandomilast vid idiopatisk lungfibros (IPF) och progressiva lungfibros (PPF) har lämnats i USA, Kina och EU – och fler regioner kommer därefter.
De fullständiga resultaten från fas 3-studierna FIBRONEER™-IPF och FIBRONEER™-ILD, som utvärderat nerandomilast – en oral fosfodiesteras 4B-hämmare (PDE4B) – hos patienter med idiopatisk lungfibros (IPF) respektive progressiv lungfibros (PPF) med och utan samtidiga Journal of den nyligen publicerade medicinska behandlingen och presenterade samtidigt. ATS-kongressen (American Thoracic Society) i San Fransisco, USA. Nerandomilast är en substans och har ännu inte godkänts för användning.
Båda studierna uppnådde det primära effektmåttet för båda doserna, 9 mg och 18 mg, mätt som en minskning i absolut förändring från baslinjen i forcerad vitalkapacitet (FVC) [mL] vid vecka 52 jämfört med placebo. FVC är ett mått på lungfunktion.
- Efter flera utmaningar inom forskarvärlden att ta fram nya kliniska data fortsätter IPF och PPF att ha en stark inverkan på patienterna, säger Toby Maher, professor i klinisk medicin vid Keck School of Medicine, USC Los Angeles. Att två fas 3-studier uppnår det primära effektmåttet är ett genombrott för det vetenskapliga samfundet och det har potential för en meningsfull inverkan på patienters uppfyllda behov, både som monoterapi och i kombination med befintliga behandlingar.
I båda studierna observerade liknande frekvenser av permanenta behandlingsavbrott jämfört med placebo: I FIBRONEER™-IPF ledde biverkningar till permanent avbrytande av studiedosen hos 14 % i nerandomilast 18 mg-gruppen, 11,7 % i nerandomilast 9 mg-gruppen och 10,7 % i placebogruppen. I FIBRONEER™-ILD ledde biverkningar till permanent behandlingsavbrott hos 10,0 % i nerandomilast 18 mg-gruppen, 8,1 % i nerandomilast 9 mg gruppen och 10,2 % i placebogruppen.
Det sågs inga obalanser mellan nerandomilast- och placebogrupperna i de båda studierna vad gäller biverkningar av särskilt intresse, såsom vaskulit, depression, suicidalt beteende eller läkemedelsinducerad leverskada.
- Behandlingen tolererades väl av de flesta patienter, och vi såg en stabilisering av lungfunktionen för dem under studiens gång. För många fungerade den också utan komplikationer i kombination med deras tidigare antifibrotiska behandling, säger Emil Ekbom, specialistläkare och doktorand vid Akademiska sjukhuset i Uppsala – och en av de svenska prövarna i studierna.
Nyckelresultat från studierna:
- Nerandomilast uppnådde det primära effektmåttet i båda fas 3-studierna genom att markant minska försämringen av forcerad vitalkapacitet (FVC) [mL] i absolut förändring från baslinjen vid vecka 52, jämfört med placebo.
- Nerandomilasts säkerhets- och tolerabilitetsprofil var konsekvent i båda studierna, med en liknande andel permanenta behandlingsavbrott som för placebo.
- I FIBRONEER™-ILD-studien inträffade dödsfall i numerärt färre fall bland patienter som behandlades med nerandomilast jämfört med placebo.
Källa: Boehringer Ingelheim.
Annonser
