den 30 april 2025
Precisionsmedicinsk studie för barn-AML får uppstartsbidrag
Nära en tredjedel av de barn som drabbas av cancer får leukemi. Den dominerande formen är ALL, akut lymfatisk leukemi, medan cirka 15–20 procent av dem drabbas av AML, akut myeloisk leukemi.
Nu ger Barncancerfonden uppstartsstöd så att barn i Sverige kan delta i den internationella CHIP-AML22-studien som ska testa effekten av två nya målriktade läkemedel samt undersöka om det går att ta bort delar av dagens behandling. Projektet har också fått EU-stöd för att fler länder ska kunna använda helgenomsekvensering vid diagnos, något som Sverige redan gör.
Cirka en tredjedel av de som diagnosticeras med AML drabbas av återfall. Av dessa botas cirka hälften efter ytterligare behandling. Sammanlagt överlever idag nästan 80 procent av barn med AML.
AML har en kortare behandlingstid än ALL, men den är mer intensiv och vissa patienter behöver också en stamcellstransplantation. Behandlingen pågår mellan fyra månader och ett halvår.
Två målriktade läkemedel prövas
Kees-Jan Pronk, barnonkolog, överläkare och chef för Barncancercentrum på Skånes universitetssjukhus, samt klinisk forskare på Wallenberg centrum för molekylärmedicinsk forskning (WCMM) är medicinskt ansvarig för studien på nationell nivå, och sitter även i den internationella styrgruppen för studien. Han hoppas att den ska resultera i ökad överlevnad men också minskad risk för sena komplikationer genom mer individanpassad behandling.
– Först ska vi kartlägga de genetiska förändringarna i leukemicellerna, se om vi kan identifiera förändringar med prognostisk betydelse och sedan anpassa behandlingen därefter. Vi vill förbättra det vi kallar riskgruppsindelning, det vill säga om patienten bör erbjudas behandling enligt ett högrisk- eller standardriskprotokoll för att uppnå bästa möjliga resultat.
Baserat på den genetiska analysen i kombination med behandlingssvar efter initial behandling så görs en riskgruppsindelning som styr behandlingen.
– Vi ska bland annat använda två målriktade läkemedel, quizartinib och gemtuzumab, som vi hoppas kan öka överlevnaden och bota fler barn från AML samtidigt som de sena komplikationerna blir färre. Vi vill också undersöka om vissa delar i AML-behandlingens slutfas kan tas bort.
EU-stöd till helgenomsekvensering
Den svenska delen av projektet har vid riskindelningsfasen stor nytta av den helgenomsekvensering som nu är klinisk rutin vid all barncancerdiagnostik, något som Sverige var först ut med i Europa. Det är något som uppmärksammats och har lett till att barnonkologin i Skåne nu koordinerar en EU-satsning för att alla EU-länder i konsortiet som deltar i CHIP-AML22-studien också ska införa helgenomsekvensering av de AML-drabbade barnen. I konsortiet ingår, utöver Sverige, Danmark, Finland, Island, Norge, Nederländerna, Belgien, Estland, Litauen, Lettland, Spanien samt Portugal.
Sällsynta diagnoser kräver internationellt samarbete
CHIP-AML22-studien öppnas under våren 2025 i Sverige och Kees-Jan Pronk tror att det kommer att ta fyra till fem år att rekrytera tillräckligt med patienter för att kunna svara på studiefrågor. Frågan om att minska behandlingsintensiteten kommer däremot att ta längre tid att besvara, cirka sju till nio år.
Kees-Jan Pronk hoppas också att fler länder utöver konsortiet ska ansluta till studien.
– När det handlar om sällsynta diagnoser så är det viktigt med stora internationella samarbeten. Med inklusion av fler patienter får vi snabbare svar på våra studiefrågor.
CHIP-AML22 koordineras ifrån Princess Maxima Center, Utrecht Nederländerna och är till stor del baserad på behandlingsriktlinjerna i AML2012, studien som tidigare leddes från Sverige.
FAKTA UPPSTARTSBIDRAG
Barncancerfonden utlyser uppstartsbidrag för internationella, fas III/IV multicenterstudier för behandling av barncancer. Syftet med utlysningen är att snabbt komma i gång med nya studier i Sverige och att fler barn i Sverige ska ges möjlighet att behandlas inom ramen för en studie. Utlysningen är öppen under hela året och inkomna ansökningar behandlas löpande.
Källa: Barncancerfonden.
Annonser
