Nya rön ger hopp för behandling av multipelt myelom

Multipelt myelom (MM) är en heterogen cancersjukdom som består av olika distinkta subtyper och står för nästan 20 procent av de dödsfall som orsakas av blodrelaterade sjukdomar. Behandlingen av denna sjukdom har förbättrats under de senaste decennierna, men vissa patienter fortsätter att uppleva flera återfall, vilket bidrar till för tidiga dödsfall. Forskare vid Karolinska Institutet har nu undersökt effekten och säkerheten av 400 mg venetoklax dagligen, ett läkemedel som för närvarande används för att behandla olika typer av leukemi, hos 25 kraftigt förbehandlade patienter med MM eller AL-amyloidos, en sjukdom associerad med plasmacellsdyskrasi. Behandlingen visade sig vara effektiv, med lindriga hanterbara biverkningar och inga relaterade dödsfall.

Framgångsrik behandling för närmare hälften av patienterna

Studien visar att valet av lågdosbehandling med venetoklax var avgörande för att minska biverkningarna av läkemedlet utan att äventyra fördelarna med venetoklax med avseende på behandlingssvar och överlevnad, säger artikelns försteförfattare Hareth Nahi, överläkare och docent vid Centrum för hematologi och regenerativ medicin på institutionen för Medicin i Huddinge, Karolinska Institutet.

   Studien omfattade totalt 25 patienter, 17 med MM och 8 med AL-amyloidos, som hade blivit resistenta mot standardbehandlingen med tiden, vilket resulterade i en mer aggressiv sjukdom. Patienterna hade även en kromosomavvikelse som kallas t(11;14). Studien visar att behandlingen med en låg dos av venetoklax var effektiv hos 44 procent av alla patienter, 71 procent i undergruppen med AL-amyloidos och 33 procent i undergruppen med MM. Även om 20 patienter (80 procent) fick biverkningar, var dessa i samtliga fall hanterbara och inga dödsfall relaterade till behandlingen med venetoklax observerades. Den dominerande biverkningen var illamående, vilket observerades hos 32 procent av patienterna.

  Hareth Nahi och Muhammad Kashif, korresponderande författare från institutionen för medicin, Huddinge, och övriga involverade forskare från Karolinska Institutet och Karolinska Universitetssjukhuset, etablerade också en enkel metod för att förutsäga behandlingssvaret på venetoklax upp till en nivå av 91 procents specificitet. Denna metod kan användas för individanpassad behandling och det skulle vara enkelt att implementera den på patologiavdelningen vid Karolinska Universitetssjukhuset i Huddinge, enligt forskarna. 

Källa: Karolinska Institutet

Publikation

Low dose venetoclax as a single agent treatment of plasma cell malignancies harboring t(11;14).
Nahi H, Kashif M, Klimkowska M, Karvouni M, Wallblom A, Gran C, Hauenstein J, Frengen N, Gustafsson C, Afram G, Uttervall K, Lund J, Månsson R, Wagner AK, Alici E
Am J Hematol 2021 Apr;():

Studien har finansierats av Cancerfonden.