Läkare på Karolinska Universitetssjukhuset kommenterar betydelsen av upptäckterna som belönades med årets Nobelpris i fysiologi eller medicin i sjukvården

Utvecklingsbiologen Victor Ambros och molekylärbiologen Gary Ruvkun får årets Nobelpris i fysiologi eller medicin för ”upptäckten av mikroRNA och dess roll i posttransskriptionell genreglering”.

Anna Wedell, professor i medicinsk genetik, särskilt endokrina sjukdomar vid Karolinska Institutet samt ledamot i Nobelförsamlingen vid Karolinska Institutet, och Edvard Smith, professor i molekylär genetik, särskilt genterapivetenskap, vid Karolinska Institutet, båda överläkare på Karolinska Universitetssjukhuset, ger nedan kommentarer om vad upptäckten haft för nytta för patienter idag, hur det kan kopplas till framstegen inom precisionsmedicin samt vad det kan betyda för sjukvården i framtiden.

– Det är en grundupptäckt och den omedelbara nyttan för patienter är ännu begränsad till vissa sällsynta sjukdomar, men pristagarna har öppnat ett helt nytt fält där det pågår intensiv aktivitet för att utveckla ny diagnostik och på sikt även behandling av en rad vanligare sjukdomstillstånd, säger Anna Wedell, forskare och överläkare vid Centrum för medfödda metabola sjukdomar på Karolinska universitetssjukhuset samt föreståndare för Precisionsmedicinskt Centrum Karolinska (PMCK).

– Den kunskap som kommer fram ur detta nya forskningsfält kommer att vara en del av precisionsmedicinen, när vi kommit längre i förståelsen för hur mikroRNA är involverade i olika sjukdomstillstånd. Redan idag har denna kunskap betydelse för diagnostik av sällsynta ärftliga sjukdomar, vilket är ett område där precisionsmedicinen kommit väldigt långt, säger Anna Wedell.

– Bestämning av mikroRNA kan komma att få betydelse såväl inom diagnostik som för bestämning av prognos för olika sjukdomar. Rätt använt kan syntetiska mikroRNA dessutom komma att utgöra helt nya terapier vilket skulle kunna ge en stor patientnytta, säger Edvard Smith, överläkare vid Karolinska Centrum för Cellterapi samt vid infektionskliniken i Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge och seniorprofessor inom molekylär genetik vid Karolinska Institutet.

Källa: Karolinska Universitetssjukhuset.