den 5 februari 2026
Chiesi får positivt CHMP-utlåtande för behandling av Fabrys sjukdom med pegunigalsidas alfa var fjärde vecka.
Den europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté för humanläkemedel (CHMP), en del av europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA), har gett ett positivt utlåtande och rekommenderar en ändring i doseringsrekommendationen för Elfabrio (pegunigalsidas alfa). Den nya rekommendationen innebär att patienter, stabila på enzymersättningsterapi (ERT), skulle kunna behandlas var fjärde vecka istället för varannan vecka.
CHMP:s rekommendation baseras på resultatet från den kliniska fas III-studien BRIGHT (NCT03180840) där man utvärderat säkerhet och effekt av 2 mg/kg kroppsvikt pegunigalsidas alfa administrerat som intravenös infusion var fjärde vecka. Resultaten visade att behandling med pegunigalsidas alfa tolererades väl med milda/moderata behandlingsrelaterade biverkningar och inga nya behandlingsinducerade antikroppar (ADA).
De flesta studiedeltagare uppvisar också stabil sjukdomskontroll, enligt bedömning av beräknad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) och plasmakoncentration av lyso-Gb3, under behandlingsperioden.(1)
CHMP:s rekommendation kommer nu att vidarebefordras till Europeiska kommissionen för ett slutgiltigt beslut om ändring av produktinformationen för pegunigalsidas alfa inom EU.
Fabrys sjukdom är en sällsynt X-bunden ärftlig sjukdom med progressiv ansamling av fettämnet Gb3 i blodkärlens väggar i hela kroppen. Fabrys sjukdom är sällsynt och förekommer hos cirka 2 av 100 000 personer över hela världen. I Sverige känner man till ca 130 personer med Fabrys sjukdom, men troligen finns det fler som ännu inte har fått diagnosen.
Symtomen varierar från smärtepisoder och nedsatt perifer känsel, till organsvikt – i synnerhet i njurarna, men även i hjärtat och i hjärnans blodkärl.(2)
Elfabrio (Pegunigalsidas alfa), som produceras i tobaksceller, är en långvarig enzymersättningsterapi hos vuxna patienter med Fabrys sjukdom. Nuvarande godkänd styrka och dosering är 1 mg/kg kroppsvikt, administreras som intravenös infusion en gång varannan vecka.(3)
Om Chiesi:
Chiesi, med säte i Parma, Italien, är ett internationellt forskningsfokuserat läkemedelsföretag med över 85 års erfarenhet. Företaget är verksam i 31 länder med över 7 000 anställda. Förutom Chiesis R&D-center i Parma finns forskningslabb i Sverige, Frankrike, USA, Kanada, Kina och Storbritannien. Det nordiska dotterbolaget har sitt säte i Stockholm.
Referens:
1. Holida, et al., J Inherit Metab Dis. 2024;1–17
2. Socialstyrelsen Sverige
3. Elfabrio produktresumé, fass.se
Läs mer: Fabrys sjukdom - Socialstyrelsen
Källa: Chiesi Pharma AB.
Annonser
