den 4 februari 2026

Rezurock rekommenderas för EU-godkännande vid behandling av kronisk graft-versus-host-sjukdom

Europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté för humanläkemedel (CHMP) har gett ett positivt yttrande kring Rezurock (belumosudil) och rekommenderar ett villkorat marknads¬godkännande i EU. Rezurock är avsett för behandling av vuxna och pediatriska patienter (12 år och äldre med en kroppsvikt på minst 40 kg) med kronisk graft-versus-host-sjukdom (chronic graft-versus-host disease, cGVHD) när andra behandlingsalternativ ger begränsad klinisk nytta, inte är lämpliga eller inga ytterligare behandlingsalternativ återstår.

Det positiva yttrandet kommer efter att Sanofi begärt en omprövning av det tidigare negativa besked som CHMP gav i oktober 2025. Ett slutligt beslut från Europeiska kommissionen väntas inom de närmaste veckorna.

”Kronisk GVHD kan påverka flera organ och få stora konsekvenser för patienternas vardag – både fysiskt och emotionellt”, säger Mohamad Mohty, professor i hematologi och chef för avdelningen för hematologi och cellulär terapi vid Hôpital Saint-Antoine och Sorbonne Universetet i Paris. ”För patienter som redan har prövat andra behandlings­alternativ utan tillräcklig effekt innebär detta positiva yttrande ett viktigt steg framåt.”

”Vi begärde en omprövning av CHMP:s tidigare yttrande och har samtidigt åtagit oss att genomföra en ny bekräftande studie efter ett eventuellt godkännande”, säger Olivier Charmeil, Executive Vice President, General Medicines, Sanofi. ”Behovet av nya behand­lings­alternativ är stort för EU-patienter med kronisk GVHD, och Rezurock har nu en bred klinisk dokumentation – även från patienter i Europa. Vi välkomnar därför CHMP:s positiva besked.”

CHMP:s rekommendation bygger på säkerhets- och effektdata från flera kliniska studier samt erfaren­heter från klinisk användning. Bland underlagen finns den randomiserade fas 2-studien ROCKstar, som visade behandlingssvar hos patienter med kronisk GVHD efter stamcellstransplantation och minst två tidigare behandlingslinjer. Behandlingen tolererades generellt väl. Som en del av det villkorade godkännandet kommer Sanofi även att genomföra en bekräftande randomiserad kontrollerad studie.

Rezurock är i dag godkänt i 20 länder, däribland USA, Storbritannien och Kanada, för behandling av patienter från 12 års ålder med kronisk GVHD efter att minst två tidigare behandlingslinjer inte gett tillräcklig effekt. I Kina är läkemedlet godkänt efter att en tidigare behandlingslinje inte gett tillräcklig effekt. Sedan det första godkännandet i USA i juli 2021 har över 17 000 patienter med kronisk GVHD behandlats med Rezurock i länder där läkemedlet är godkänt.

Om Rezurock

Rezurock (belumosudil) är Sanofis första selektiva hämmare av enzymet ROCK2 (Rho-associated coiled-coil kinase 2). Läkemedlet har visat effekt hos patienter med kronisk GVHD som inte haft tillräcklig nytta av minst två andra behandlingslinjer.

Sanofi fortsätter att studera Rezurock i andra åldersgrupper och indikationer. Pågående studier omfattar bland annat yngre barn med kronisk GVHD samt patienter med kronisk lungallograf­dysfunktion efter transplantation. Dessa användningsområden är fortfarande under utvärdering och har ännu inte godkänts av regulatoriska myndigheter.

Om ROCKstar-studien

ROCKstar var en öppen, randomiserad fas 2-studie som genomfördes vid ett flertal centra och utvärderade effekt och säkerhet av Rezurock hos patienter med kronisk GVHD som tidigare fått två till fem systemiska behandlingar. En treårig uppföljning visade att behandlingssvar kunde observeras över tid.

Patienterna behandlades med Rezurock 200 mg en eller två gånger dagligen, där effekten jämfördes mellan doserna, tills sjukdomen förvärrades i kliniskt betyd­el­sefull grad eller tills oacceptabla biverkningar. Det primära effektmåttet var bästa totala behandlingssvar (overall response rate – ORR).

Studien visade en bästa ORR på 74 procent (n=77, 95 % KI 63–83). De vanligaste biverkningarna var trötthet (46 %), diarré (35 %), illamående (35 %), andfåddhet (32 %), hosta (30 %) samt övre luftvägsinfektioner (26 %).

Om kronisk graft-versus-host-sjukdom

GVHD är en allvarlig och potentiellt livshotande komplikation som kan uppstå efter allogen stam­cellstransplantation. Sjukdomen innebär att donatorns immunceller angriper mottagarens vävnader, vilket kan leda till inflammation och ärrbildning i flera organ.

Kronisk GVHD drabbar upp till hälften av alla patienter som genomgår en allogen stamcellstransplantation och är en av de främsta orsakerna till långvarig sjuklighet och sen dödlighet som inte beror på återfall i grundsjukdomen. GVHD kan få omfattande konsekvenser för både fysisk hälsa, psykiskt välbefinnande och livskvalitet.

Källa: Sanofi.

---

---