Protrans - cellterapi vid typ 1 diabetes

Typ 1 diabetes är en följd av att det egna immunförsvaret av misstag aktiverats och angriper och dödar betacellerna i bukspottkörteln – det vill säga de celler som tillverkar insulin och reglerar blodsockernivån i kroppen. Den som drabbats får symptom först då blodsockret blir högt. I detta skede har vanligen 60-80% av de insulinproducerande förstörts och individen blir beroende av livslång behandling med insulinpump eller insulininjektioner flera gånger dagligen.

Vid Akademiska sjukhuset studerar en forskargrupp ledd av professor Per-Ola Carlsson möjligheten att dämpa immunförsvarets attack vid typ 1 diabetes och förhindra fortsatt förlust av betaceller i patientens bukspottkörtel. Mesenkymala stamceller framtagna från navelsträng och med anti-inflammatoriska egenskaper framställs och ges som infusion till blodet. Behandlingen syftar till att bibehålla den egna insulinproduktionen och därmed minska behovet av tillfört insulin, förbättra blodsockerkontrollen och i förlängningen minska risken för långsiktiga skador av förhöjt blodsocker på blodkärl, njurar, hjärta, ögon och andra organ.

Behandlingen har hitintills utvärderats i kliniska prövningar på vuxna med nydiagnostiserad typ 1 diabetes.

I en första studie (Protrans-1; EudraCT Nr: 2017-002766-50) gjordes inledningsvis en fas I del (en säkerhetsstudie) där tre olika doser av mesenkymala stamceller utvärderades och inga biverkningar av behandling sågs. I en uppföljande fas II-del av studien utvärderades effekt av behandlingen. Femton individer lottades till antingen behandling med stamceller eller placebo. Ett år senare utvärderades effekten och medan individer som fått placebo fortsatte att förlora sin egen insulinproduktion under året, sågs ingen säkerställd minskning av insulinproduktion hos de patienter som fått stamcellsbehandling.  Patienterna följs nu i fem år efter behandling för att utvärdera såväl långsiktig säkerhet som effekt av behandling.

I en separat studie (EudraCT Nr:2018-004158-11) har också säkerheten och effekten av att upprepa behandling med mesenkymala stamceller, Protrans, efter ett år utvärderats. Även hos dessa individer har inte setts några biverkningar av behandling och med vald behandlingsdos ses helt bibehållen egen insulinproduktion även två år efter första behandling.

På basen av de positiva resultaten i studierna på vuxna med nydiagnostiserad typ 1 diabetes pågår för närvarande nu vid Akademiska sjukhuset också en behandlingsstudie med mesenkymala stamceller på barn och ungdomar (7-21 år) med nydiagnostiserad typ 1 diabetes (Protrans-YOUNG; EudraCT Nr: 2020-004520-42). Barn och ungdomar med typ 1 diabetes från hela Sverige inkluderas till studien under 2023-2025.

Stamcellerna som används i behandlingen kommer från donerade navelsträngar från vilka cellerna renas fram och förökas enligt riktlinjer för ATMP för att kunna ges till diabetespatienter.

Källa: Akademiska sjukhuset.

Bild nedan: Betaceller i bukspottskörteln. Arkivbild.