den 9 april 2025
Nya europeiska läkemedelslagen kan bidra till att sällsynta diagnoser får ökad tillgång till läkemedel
EU:s pågående översyn av Pharmaceutical Legislation är en historisk möjlighet att förbättra tillgången till nya läkemedel för patienter med sällsynta sjukdomar, som till exempel barncancer. Trots medicinska framsteg får idag mindre patientgrupper ofta inte ta del av nya behandlingar då de inte utgör en kommersiellt lönsam marknad för läkemedelsindustrin.
Varför kräver Barncancerfonden, tillsammans med 27 andra europeiska cancerorganisationer, att den nya läkemedelsstiftningen ska inkludera mekanismer som säkerställer att fler patienter kan få tillgång till innovativa läkemedel.
Initiativ till återanvändning
Ett av förslagen är att också icke-vinstdrivande organisationer, inte bara företagen själva, tillåts att lämna in icke-kliniska eller kliniska bevis för en ny terapeutisk indikation av ett redan godkänt läkemedel till en det europeiska läkemedelsverket EMA för en bedömning som syftar till en utökad indikation.
Om EMA:s utlåtande är positivt är det sedan företaget är innehavare av marknadsföringstillståndet (MAH) som i sin tur blir skyldig att lämna in en ansökan om en uppdaterad produktinformation som inkluderas i nya indikationer.
– Det är avgörande att barn med allvarliga sjukdomar eller tillstånd får tillgång till nya behandlingar, för att öka överlevnaden men inom barncancerområdet också för att minska de sena komplikationer som många lever med efter avslutad behandling. Det här är ett förslag som vi tror skulle kunna bidra till att öka tillgången till redan utprovade läkemedel och behandlingar, säger Kerstin Sollerbrant, senior expert inom forskning på Barncancerfonden.
Fler godkända indikationer målet
Om förslagen i artikel 48 blir en del av den nya lagstiftningen kommer det att främja läkemedelsprövning för både patentbelagda och icke-patentbelagda läkemedel. Vi ser som sagt stora möjligheter i detta förslag, men det krävs att det verkligen blir en fungerande lösning i praktiken. EU och svenska frågor har nu en konkret möjlighet att bidra till fler patientgrupper, som barn med cancer, får bättre tillgång till de läkemedel som behövs, avslutar Kerstin Sollerbrant.
Barncancerfonden hoppas nu att den svenska regeringen verkar för att förslagen är goda i nuvarande form och har bland annat skickats och skrivits om tre av de viktigaste förändringarna som behövs för att förbättra vård och behandling av cancerdrabbade barn.
Länk till skrivning: barncancerfonden-skrivelse-eus-lakemedelslagstiftning-7-april-2025.pdf
Förslaget i sammanfattning: Förslaget finns i artikel 48 i Pharmaceutical legislation under rubriken "Vetenskapligt utlåtande om data som lämnats in av ideella organisationer för omprövning av godkända läkemedel" och organisationer vill se en utveckling där:
Ideella organisationer tilllåts att lämna in icke-kliniska eller kliniska bevis för en ny terapeutisk indikation av ett godkänt läkemedel till en regulatorisk myndighet (EMA eller en nationell myndighet) för bedömning.
Evidensen ska granskas av den regulatoriska myndigheten som därefter offentliggör sin vetenskapliga utvärdering av nytta-riskbalansen för den nya indikationen.
Om utlåtandet är positivt är läkemedlets innehavare av marknadsföringstillstånd (MAH) därefter skyldig att lämna in en ansökan om ändring till den regulatoriska myndigheten så att produktinformationen uppdateras och den nya indikationen ingår.
Källa: Barncancerfonden .
Annonser
