Pages Navigation Menu

Vetenskaplig oberoende medicinsk tidskrift

Första hemofilibehandlingen ingår nu i högkostnadsskyddet

Första hemofilibehandlingen ingår nu i högkostnadsskyddet

Sällsynta sjukdomar drabbar ett litet antal patienter och är ofta livshotande eller orsakar kronisk funktionsnedsättning. Totalt finns det cirka 7 000 kända sällsynta sjukdomar men bara omkring 400 godkända behandlingar. Elocta® – första hemofilibehandlingen som ger förlängt skydd nu tillgänglig för patienter i Sverige.

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi™) meddelar att Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) har beslutat att Elocta® (efmoroctocog alfa) ska ingå i högkostnadsskyddet i Sverige från den 27 april 2016. Elocta är ett rekombinant framställt humant faktor VIII Fc-fusionsprotein med förlängd cirkulationstid i kroppen. Det är det första läkemedlet för behandling av hemofili A som ger möjlighet till ett förlängt skydd mot blödningar med profylaktiska injektioner var tredje till femte dag.

Elocta är godkänt för behandling och profylax av blödningar hos patienter med hemofili A och kan användas av alla åldersgrupper.

”Sedan Elocta godkändes i EU har vårt fokus varit att säkerställa en snabb och pålitlig tillgång till Elocta för personer som lever med hemofili A i Sverige. Vi är mycket glada över att Elocta ingår i högkostnadsskyddet och att behandlingen nu är tillgänglig” säger Lars Wengström, General Manager, Sobi Sverige.

EU-godkännandet av Elocta baserades på data från den kliniska fas 3-studien A-LONG som påvisade effekt, säkerhet och farmakokinetik av Elocta hos tidigare behandlade ungdomar och män 12 år och äldre med svår hemofili A, samt på den kliniska fas 3-studien Kids A-LONG, som visade på effekt, säkerhet och farmakokinetik av Elocta hos tidigare behandlade pojkar under 12 år med svår hemofili A.

Pia.petrini

Som hemofililäkare välkomnar jag att den första långverkande faktorbehandlingen nu finns tillgänglig i Sverige. Vi avser att erbjuda personer med hemofili en så optimal behandling som möjligt, vilket bl.a. innebär individualiserad dosering. De nya produkterna med förlängd halveringstid medför större flexibilitet, bättre skydd mod blödningar och potentiellt färre injektioner för en del patienter säger Pia Petrini, (bilden) överläkare vid Barnkoagulation, Karolinska Universitetssjukhuset, Solna.

Om hemofili A Hemofili (blödarsjuka) A är en sällsynt ärftlig rubbning som gör att blodets koaguleringsförmåga är nedsatt på grund av kraftigt reducerade nivåer, eller fullständig avsaknad av faktor VIII. Personer med hemofili A får blödningar som kan vara smärtsamma, ge upphov till permanenta ledskador samt vara livshotande. Enligt World Federation of Hemophilia, uppskattas 140 000 personer vara diagnosticerade med hemofili A.[1]

Behandlingar av hemofili A, den vanligaste formen av blödarsjuka, kan administreras antingen på ett schema för att förhindra eller minska antalet blödningar (profylax) eller för att kontrollera blödningar när de inträffar (vid behov). The World Federation of Hemophilia rekommenderar profylax som behandlingsmål eftersom det kan förhindra blödningar och leddestruktion. Som ett resultat kan regelbunden profylaktisk behandling bromsa utvecklingen av ledsjukdom och förbättra livskvaliteten.

Källa: SOBI

Om Elocta® Elocta (efmoroctocog alfa) är den första rekombinanta, koagulationsfaktor VIII-terapin med förlängd cirkulationstid i kroppen. Produkten är godkänd för behandling och profylax av blödningar hos patienter med hemofili A (faktor VIII-brist) och kan användas av personer i alla åldrar. Elocta utvecklades genom att slå samman faktor VIII med borttagen B-domän med Fc-delen av immunoglobulin G, subgrupp 1, eller lgG1 (ett i kroppen vanligt förekommande protein). Detta möjliggör för Elocta att utnyttja en naturligt förekommande process som fördröjer nedbrytningen och förlänger tiden som behandlingen finns kvar i och har effekt i kroppen. Även om Fc-teknologin har använts inom andra terapiområden under 15 år, är Sobi och Biogen först med att tillämpa teknologin inom hemofili. Som med alla infusionsprotein, kan allergiska överkänslighetsreaktioner och inhibitorer uppträda efter administrering av Elocta. För fullständig produktinformation se www.fass.se.

 

 

Skriv en kommentar

E-postadressen publiceras inte. Obligatoriska fält är märkta *

Följande HTML-taggar och attribut är tillåtna: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <strike> <strong>